小核酸是指包括小干扰核酸（siRNA）、反义核酸（ASO）、微小RNA（miRNA）和核酸适配体（Aptamer）的寡核苷酸分子。小核酸药物由核苷酸组成，是与小分子药物、抗体药物完全不同的全新药物类别。主要的小核酸药物是siRNA药物和反义核酸药物，二者主要作用于细胞质的mRNA，通过碱基互补识别和抑制靶mRNA，实现对蛋白表达的调控，达到治疗疾病的目的。公司的小核酸药物产品主要是siRNA药物、ASO药物和核酸适配体药物。
siRNA
ASO
Aptamer
是一类双链的短RNA分子，能够结合AGO蛋白组装成RNA诱导沉默复合体（RISC），其一条链被降解，另一条链通过碱基互补配对原则结合并切割降解靶基因的信使核酸（mRNA）、阻断靶蛋白的表达，从而达到治疗相关疾病的目的。siRNA抑制蛋白表达的机制称为核酸干扰（RNA interference），其发现被授予2006年诺贝尔生理和医学奖。相关工作被《科学》杂志评为2001年全球十大科学进展和2002年全球十大科学进展之首。
是一种单链寡核苷酸分子，进入细胞后在核糖核酸酶H1（RNase H1）的作用下通过序列互补与靶标mRNA结合，引起mRNA的降解，从而抑制蛋白的表达；或通过空间位阻效应调控基因的转录，实现RNA前体的选择性剪接、调控蛋白的表达和功能，起到治疗疾病的作用。
核酸适配体是指能形成一定三维结构的、序列长度较短的单链寡聚核苷酸或寡聚脱氧核苷酸，核酸适配体药物能与包括金属离子、有机小分子化合物、核酸、蛋白质等的靶标分子特异性结合，具有与抗体类似的功能。
