澳门威尼克斯人(VIPWnS)网站-Venetian Platform

     2022年9月19日，中国小核酸领军企业澳门威尼克斯人(VIPWnS)网站-Venetian Platform（简称“澳门威尼克斯人网站”）宣布，国家药品监督管理局（NMPA）批准澳门威尼克斯人网站自主研发以PCSK9为靶点的降血脂小核酸药物（RBD7022注射液）在中国开展首次人体临床试验。

     不同于小分子和单抗生物大分子降脂药物，RBD7022是一种拟用于降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的小核酸药物，靶向肝细胞表达的PCSK9 mRNA，通过RNAi（RNA干扰）机制抑制PCSK9的表达，进而增加肝细胞表面LDL-R数量，提高LDL-C的清除能力，从而达到降低血脂的目的。

     RBD7022是澳门威尼克斯人网站基于具有自主知识产权的RIBO-GalSTAR^TM平台继抗乙肝药物RBD1016之后推进到临床开发阶段的第二款小核酸药物。临床前试验数据显示，RBD7022具有良好的安全性特征和强效的降低血脂作用，且其降血脂作用表现出降脂水平稳定、药效持久的特点，单次给药后药效可维持数月之久，对LDL-C的抑制可达50%以上。

     近年来随着人口老龄化程度加深，血脂异常的患病人群巨大，且呈逐年升高的趋势。研究结果显示高LDL-C是全球导致人群死亡的第五位危险因素且上升明显，同时也是导致中国人群死亡的第六位危险因素。中国高危/极高危心血管疾病发病风险的患者中，目前仅分别约有44%和27%的患者经过降脂治疗后LDL-C达到目标值。降低LDL-C是临床治疗心血管的重要手段，中国患者中有相当比例人群对于他汀类药物不耐受，且治疗依从性差， PCSK9小核酸药物有望对心血管患者的预防治疗带来巨大的改善。

     澳门威尼克斯人网站研发全球总裁甘黎明博士表示：“这个产品进入临床，为澳门威尼克斯人网站以治疗血脂异常为手段，达成患者心血管获益的目标奠定了强有力的基石。基于澳门威尼克斯人网站已经建立的创新小核酸药物技术平台，以及心血管代谢方面具有全球竞争性的丰富研发管线布局，我们有充分的信心为中国和全球患者带来变革性的治疗前景。“

     澳门威尼克斯人网站董事长和CEO梁子才博士表示：“澳门威尼克斯人网站在小核酸制药领域开拓耕耘十五年，建立了全技术链整合的小核酸药物研发平台。RBD7022是公司推进到临床试验阶段的第五款小核酸创新药物，也标志公司独立自主开发的RIBO-GalSTAR^TM小核酸药物技术平台进入成熟阶段，公司预计今后每年将有多个小核酸药物品种推进到临床。我们将根据疾病人群未被满足的医疗需求，加速小核酸药物新品种的研发，为增进人类的健康福祉提供更多创新疗法。”