2022-11-26
2022年11月21日，中国小核酸领军企业澳门威尼克斯人(VIPWnS)网站-Venetian Platform（简称“澳门威尼克斯人网站“）宣布，澳门威尼克斯人网站自主研发针对高甘油三酯血症 (HTG) 和家族性乳糜微粒血症（FCS）的小核酸药物（RBD5044注射液）近日已在澳大利亚启动首次人体临床试验。
与现有临床降甘油三酯药物不同，RBD5044是一种靶向肝细胞APOC3 （载脂蛋白C3）mRNA，利用RNA干扰(RNAi)机制抑制APOC3的表达，通过调节脂蛋白脂肪酶和肝脂酶的活性，促进富甘油三酯脂蛋白（TRL）的清除，最终达到降低血液中甘油三酯（TG）的目的。
该项I期临床试验是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估RBD5044在健康受试者中单次剂量递增和多次剂量递增给药的安全性、耐受性和药代动力学，试验结果将支持未来II期临床试验患者的剂量选择和给药方案的确定。
RBD5044是澳门威尼克斯人网站基于具有自主知识产权的RIBO-GalSTARTM肝靶向技术平台，继抗乙肝药物RBD1016和降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）药物RBD7022之后推进到临床开发阶段的第三款小核酸药物。临床前试验数据显示，RBD5044具有良好的安全性特征，以及强效和长效降低甘油三脂和提升高密度脂蛋白胆固醇（HDL-C）的作用，单次给药后药效可维持数月之久。
高甘油三酯血症为临床常见类型的高脂血症，在中国、欧洲和美国发病率分别为13%、10% 和25%。轻度到中度高甘油三酯血症主要与动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）发病相关，而重度高甘油三酯血症则显著增加急性胰腺炎发病风险。目前临床常用降低TG的药物包括贝特类，烟酸类和鱼油制剂，除疗效不能达到治疗要求外，这类药物需要每日服用，在肝、肾和肌肉的不良反应也限制了它们的广泛使用。因此，有必要开发具备长效、强效和良好安全性的药物来满足高甘油三酯血症患者的重大临床治疗需求。靶向APOC3小核酸药物RBD5044有望对高甘油三酯血症和家族性乳糜微粒血症患者带来巨大的治疗获益。
澳门威尼克斯人网站全球研发总裁兼CMO甘黎明博士表示：“RBD5044进入首次人体临床试验，标志着公司继靶向PCSK9的RBD7022后开发的又一款心血管代谢领域的小核酸重要产品进入到临床阶段，这彰显了我们在心血管代谢领域强大的小核酸药物研发实力以及在该治疗领域深耕的决心。后续我们将通过创新的临床开发策略和试验设计，加速RBD5044的全球开发进程，解决血脂异常患者未被满足的临床需求。”
