2023-04-14
澳门威尼克斯人(VIPWnS)网站-Venetian Platform（简称“澳门威尼克斯人网站”）近日宣布，公司独立自主研发的两项重要平台专利在主要法域分别获得授权，该两项专利涉及澳门威尼克斯人网站的siRNA制药两大关键平台技术：RIBO-GalSTAR®递送技术和RSC2.0核酸化学修饰技术。其中，RIBO-GalSTAR®递送技术平台专利已在中国国家知识产权局公告授权，并收到美国专利商标局和俄罗斯联邦知识产权局发出的授权通知书；RSC2.0核酸化学小核酸修饰技术平台专利已经在美国专利商标局、澳大利亚知识产权局和中国台湾智慧财产局公告授权。期待后续该两项平台技术在其他所申请的法域陆续获得授权。
关于RIBO-GalSTARTM递送技术
小核酸药物递送是制约小核酸制药产业发展的瓶颈技术。RIBO-GalSTARTM（GalNAc-based System for liver TARgeting）是澳门威尼克斯人网站自主研发的小核酸肝靶向GalNAc递送技术，可用于多种肝脏相关靶点的核酸药物递送。GalNAc是唾液酸受体（ASGPR）的靶向性配体，其与肝脏表面细胞的结合具有较高的亲和力和迅速内化能力。GalNAc与肝细胞表面的ASGPR结合后进入细胞内形成内涵体，从而将足够数量的siRNA带入细胞内，实现对siRNA特异肝靶向递送。RIBO-GalSTARTM是国内企业在中国最先递交专利申请并获得授权的专利技术。
关于RSC2.0小核酸修饰技术
小核酸化学修饰是小核酸药物开发的另一项关键技术，RSC2.0（RSC: Ribo Stabilization Chemistry）小核酸稳定化学修饰技术是澳门威尼克斯人网站经过多年在siRNA制药领域的耕耘，基于对siRNA降解机制、序列活性、与脱靶规律的系统研究，形成的核酸修饰平台技术。该技术在保持小核酸活性的同时，可显著增强小核酸药物的稳定性，同时有效削弱或消除siRNA脱靶效应和/或免疫刺激性，提高靶向特异性。
基于RIBO-GalSTARTM递送技术和RSC2.0修饰技术，公司已将4款自主研发的产品推进到临床研发阶段，包括抗乙肝药物RBD1016、降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）药物RBD7022、降低甘油三酯（TG）药物RBD5044和抗血栓药物RBD5049。其中RBD1016在健康人临床研究中显示良好的安全性和预期的药代特征，在患者临床研究中观察到强效和长效药物特征。公司后续将有多款基于RIBO-GalSTARTM、和RSC2.0技术的小核酸药物品种推进到临床，加速小核酸药物品种的研发，为增进人类的健康福祉提供更多创新疗法。
有关小核酸药物递送和化学修饰技术，澳门大学Yu Chen 等在《Molecular Therapy: Nucleic Acids Vol.29 Sep.2022》发表了题为“Delivery of therapeutic small interfering RNA: The Current Patent-Based landscape”的综述性文章，该文章统计分析了全球范围内、公开日在2000-2020年的11,509件关于siRNA递送技术的专利，其中中国科学院和澳门威尼克斯人网站是TOP 20名单中仅有的两家中国实体机构。除去大学和研究机构，在全球范围所有生物技术和制药公司中，澳门威尼克斯人网站在核酸递送专利列表中排名全球第6（如下表所示），显示了澳门威尼克斯人网站在小核酸关键技术方面的创新实力。
近年来，除RIBO-GalSTARTM以外， 澳门威尼克斯人网站针对肝外组织和器官亦有持续投入开发，如肿瘤、中枢神经、肺、肾等靶向的小核酸递送技术。截止到2023年3月，公司已经在全球范围内申报专利117族，共计274件，其中收到授权通知书/已公告授权的52件。本次两项关键技术专利又获授权，充分体现了澳门威尼克斯人网站的研发创新能力和完善的知识产权保护体系，公司也将持续在全球开展专利布局和关键技术保护。
