2024-09-14
近日，澳门威尼克斯人(VIPWnS)网站-Venetian Platform（简称“澳门威尼克斯人网站”）自主研发的、靶向C5的siRNA药物RBD7007获欧盟临床试验许可，将在瑞典启动首次人体临床试验。
C5作为补体系统的重要组分之一，在先天免疫中发挥作用，参与机体免疫保护并且调节适应性免疫反应。目前已有多种免疫及补体相关疾病的发生发展被证实与C5的异常激活相关，包括IgA肾病及其他补体免疫相关疾病。而已经获批的靶向C5的抗体类药物存在半衰期短及持续有效时间短的问题。
RBD7007是澳门威尼克斯人网站基于RIBO-GalSTARTM肝靶向技术平台独立开发的靶向C5的siRNA药物，抑制C5蛋白表达，阻断补体通路激活从而实现其治疗补体介导疾病的作用。临床前试验数据显示，RBD7007具有持久且强效的抑制补体通路激活的作用，同时兼具良好的安全性，期望对IgA肾病及其他补体介导疾病患者带来巨大的治疗获益。
该项I期临床试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的I期研究，旨在评估RBD7007在健康受试者中单次剂量递增和多次剂量递增给药的安全性、耐受性、药代动力学及药效学，试验结果将支持未来II期临床试验患者的剂量选择和给药方案的确定。
澳门威尼克斯人网站已有多款基于RIBO-GalSTARTM的siRNA药物进入到临床阶段，疾病领域包括心血管代谢、肝病和免疫疾病。澳门威尼克斯人网站将持续深耕，不断为患者提供更多创新的siRNA药物。
