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     2024年10月29日

     澳门威尼克斯人网站及其子公司Ribocure今日宣布，其siRNA药物RBD5044获得欧盟批准开展II期临床试验。

     RBD5044是一款基于RIBO-GalSTAR^TM肝靶向技术平台开发的针对ApoC3的降脂siRNA药物。该II期临床试验将是一项随机、双盲、安慰剂对照的多中心研究，旨在评估RBD5044在混合型高脂血症患者中的有效性和安全性。

     RBD5044作为一种GalNAc偶联的siRNA药物，通过siRNA介导ApoC3基因沉默，能够高效、精准且持久地降低血浆中ApoC3蛋白水平。ApoC3是富含甘油三酯的致动脉粥样硬化脂蛋白颗粒中的关键成分；研究表明，血浆ApoC3水平能够独立于LDL-c对冠状动脉事件进行预测。遗传学研究也发现ApoC3功能丧失突变和血浆甘油三酯水平降低与心血管疾病风险降低相关，故RBD5044有望减低罹患心血管疾病的风险。在严重高甘油三酯血症患者中，RBD5044还可能通过抑制ApoC3和降低血浆甘油三酯水平，减少急性胰腺炎复发。

     RBD5044是全球第二个进入临床阶段的针对ApoC3的siRNA药物。基于I期临床试验的安全性和疗效数据，澳门威尼克斯人网站对RBD5044在高效治疗混合型高脂血症和高甘油三酯血症的潜力充满信心。

     澳门威尼克斯人网站全球研发总裁甘黎明博士表示：“高甘油三酯血症，无论是在空腹还是餐后状态，都与残余心血管风险密切相关，目前尚缺乏有效的治疗手段。我们正全力以赴加速RBD5044的研发进程，以解决这一迫切的临床需求。这是2024年公司获批的第5个临床试验许可，标志着公司siRNA药物研发已经进入快速通道。我对我们的团队感到无比骄傲，他们不仅在开发高效安全的siRNA药物上取得了显著成就，而且在与监管的交流与合作方面展现出敏捷和精确的执行力。”